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全球孤兒藥市場(chǎng)的發(fā)展現狀及前景分析報表
2014年，一項針對“漸凍人”的愛(ài)心接力活動(dòng)“冰桶挑戰”悄然從歐美開(kāi)始盛行，轉眼之間風(fēng)靡全球，在全球各行各業(yè)知名人士的共同參與下，患有肌萎縮側索硬化癥（ALS）的人群受到了全球的關(guān)注，這同樣也讓更多的罕見(jiàn)病為人所知。
根據世界衛生組織（WHO）給出的定義，罕見(jiàn)病指的是患病人數占總人口0.65‰-1‰的疾病，常見(jiàn)的有白血病、血友病、苯丙酮尿癥、白化病、成骨不全癥、戈謝病等。雖然不同國家對罕見(jiàn)病的認定標準存在一定差異，我國也尚無(wú)明確的定義，但是世界上已經(jīng)確診的罕見(jiàn)病就已經(jīng)有近7000種，并且其中有80%都是遺傳性疾病。
而由于藥物的開(kāi)發(fā)需要成本，罕見(jiàn)病的藥物研究成本太高，市場(chǎng)需求又太小，正常情況下藥物開(kāi)發(fā)難以收回成本，因此沒(méi)有企業(yè)愿意研發(fā)和生產(chǎn)罕見(jiàn)病的藥物，造成了藥物種類(lèi)的稀缺外加價(jià)格昂貴，罕見(jiàn)病的治療藥物也被稱(chēng)為孤兒藥（Orphan drug）。
目前，中國并沒(méi)有一個(gè)官方的明確的罕見(jiàn)病定義，也沒(méi)有一個(gè)明確的數字（發(fā)病率）來(lái)劃分罕見(jiàn)病和普通病，加上無(wú)任何支持的國家政策，無(wú)醫保報銷(xiāo)，我國的罕見(jiàn)病治療處于三無(wú)狀態(tài)。
而據不完全統計，我國的罕見(jiàn)病總患病人口約為1680萬(wàn)，其中95%的疾病沒(méi)有治療方法，而目前我國 “孤兒藥”的研發(fā)仍處于一片空白，罕見(jiàn)病患者的治療藥物基本依賴(lài)國外進(jìn)口，結果造成很多罕見(jiàn)病患者只能選擇昂貴的進(jìn)口藥甚至無(wú)藥可用。
隨著(zhù)社會(huì )認知度提高、支持政策出臺、診斷及治療手段增多，罕見(jiàn)病領(lǐng)域風(fēng)向正在轉暖，孤兒藥市場(chǎng)將迎來(lái)一個(gè)快速上升和高速發(fā)展的時(shí)代。
探尋全球同步化途徑的孤兒藥策略
今年10月份，FDA正式批準我國依生生物自主研發(fā)的YS-ON-001取得肝癌治療的孤兒藥資質(zhì)，一旦獲批上市，就將享有7年的美國市場(chǎng)獨占期。事實(shí)上，利用孤兒藥的地區差異，正是近年來(lái)很多企業(yè)全球化同步開(kāi)發(fā)的策略之一，孤兒藥相對寬松的準入條件和較短的審批時(shí)間，將成為我國藥企走向世界的一條捷徑。
正如依生生物制藥有限公司董事長(cháng)兼CEO張譯先生所說(shuō)，從投資回報的角度來(lái)說(shuō)，在美國開(kāi)發(fā)孤兒藥的好處體現在四個(gè)方面：開(kāi)發(fā)費用低、定價(jià)高、盈利高、開(kāi)發(fā)周期相對較短。另外，由于美國成熟的政策激勵體制和受理審批程序，還有30多年來(lái)的孤兒藥審批經(jīng)驗和全球最大的醫療市場(chǎng)，使得它成了孤兒藥全球同步化開(kāi)發(fā)策略實(shí)施的首選國家。
孤兒藥市場(chǎng)的前景分析
1、世界各國相繼出臺激勵政策
為了鼓勵開(kāi)發(fā)商投入資源開(kāi)發(fā)孤兒藥，各國均出臺了一些研發(fā)生產(chǎn)激勵政策。美國在1983年頒布了孤兒藥法案，根據此法案，孤兒藥可以獲得快速審批、減免稅費、免除申報費用、研發(fā)補助和七年的市場(chǎng)獨占權。在法案頒布之前，美國只有38個(gè)孤兒藥，而在2011～2014年，FDA批準的所有創(chuàng )新藥中孤兒藥占了30%～40%，今年1月份FDA公布的數據中顯示，2015年獲批上市的孤兒藥甚至達到了21種，占了2015年總數的47%。
醫療保健水平已經(jīng)處于世界最高水平的日本在1993年開(kāi)始實(shí)施孤兒藥發(fā)展計劃，迄今為止已經(jīng)有近200個(gè)孤兒藥獲批，而其中一般都是由國外公司研發(fā)的，足以說(shuō)明國外公司在日本孤兒藥研發(fā)獲批上的成功。
今年2月26日，CFDA發(fā)布了《關(guān)于解決藥品注冊申請積壓實(shí)行優(yōu)先審評審批的意見(jiàn)》，文件中明確表示，具有明顯臨床優(yōu)勢的藥品可享受注冊申請優(yōu)先審評審批。在其所舉的代表性疾病中，罕見(jiàn)病赫然在列。這無(wú)疑為中國孤兒藥的研發(fā)與審批傳遞了一個(gè)良好的信號。
2、低投入、高回報、開(kāi)發(fā)周期短
在新藥研發(fā)中，6～8成的開(kāi)銷(xiāo)是花費在臨床試驗上，且往往需要數量龐大的病人來(lái)進(jìn)行臨床試驗，不但投入巨大，而且周期很長(cháng)（一般8～10年），風(fēng)險也高。而孤兒藥不但在研發(fā)過(guò)中有激勵政策的經(jīng)費支持，而且即時(shí)是在Ⅲ期臨床試驗中也只需要幾十個(gè)病人就有可能最終獲批上市，大大降低了研發(fā)風(fēng)險。
此外，孤兒藥的定價(jià)一般都很高，在歐美都有商業(yè)保險公司愿意買(mǎi)單，大大降低了風(fēng)險。2015年年初，路透社相關(guān)數據顯示，過(guò)去10年間孤兒藥銷(xiāo)售的年均增長(cháng)率優(yōu)于非孤兒藥，且2015年全球十大最暢銷(xiāo)藥物中有七個(gè)是孤兒藥。
許多專(zhuān)業(yè)機構也都紛紛預測孤兒藥市場(chǎng)將成為醫藥行業(yè)最盈利的板塊之一，許多國際大型制藥公司也紛紛試水孤兒藥市場(chǎng)。
3、巨大的市場(chǎng)空間
目前，全球已有近400種孤兒藥上市，另有450種藥物在研發(fā)中。即使是在美國，絕大多數罕見(jiàn)病迄今仍然是無(wú)藥可治，但這也顯示孤兒藥還有很大的市場(chǎng)空間。
4、順應精準醫學(xué)時(shí)代的理念和技術(shù)發(fā)展
得益于基因測序、質(zhì)譜分析、信息分析等技術(shù)的告訴發(fā)展，很多人認為精準是將來(lái)罕見(jiàn)病治療的主要模式，因此，這些技術(shù)也將快速推動(dòng)孤兒藥的研發(fā)。
結語(yǔ)：
孤兒藥市場(chǎng)的發(fā)展對于罕見(jiàn)病患者乃至整個(gè)社會(huì )而言都是好事。但是中國尚未對罕見(jiàn)病進(jìn)行明確定義，多數孤兒藥價(jià)格偏高，并未納入醫保范圍，所以很多罕見(jiàn)病患者面臨著(zhù)“無(wú)藥醫”和“醫不起”的無(wú)奈。解決這種困局，需要政府機構、非政府組織（NGO）、患者組織、醫藥企業(yè)等多方面共同努力。
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